Autorizzato il farmaco salvavita per curare l’atrofia muscolare spinale – VIDEO

0
  • di Salvatore Caporale

Grandi passi avanti nella ricerca: fino al 9 ottobre nuova campagna solidale con lo spot di Checco Zalone

Lo scorso anno ebbe grande risonanza mediatica lo spot realizzato gratuitamente dal comico pugliese Checco Zalone a favore dell’associazione che sostiene le famiglie dei malati per la ricerca sulla Sma, l’atrofia muscolare spinale. E la ricerca sembra dare i suoi frutti. Nel novembre 2016, anche grazie alle donazioni degli italiani, iniziò la somministrazione della ‘terapia nusinersen’ per via compassionevole su 130 piccoli pazienti. Adesso, proprio mentre il numero solidale 45521 (attivo fino al 9 ottobre), grazie allo spot di Checco Zalone fa il giro del web per dire “stop” all’atrofia muscolare spinale e ampliare la platea di piccoli pazienti da sottoporre alla terapia, l’Agenzia nazionale del Farmaco ha pubblicato pochi giorni fa in Gazzetta ufficiale il risultato dell’iter avviato “per assicurare i requisiti di sicurezza ed efficacia” alla molecola che cambia il quadro clinico della patologia, autorizzando la sua immissione sul mercato per tutte le forme di Sma.

“Il percorso di valutazione della Commissione tecnico scientifica Aifa, supportata da un gruppo di esperti dell’Istituto Superiore di Sanità – commenta Daniela Lauro, presidente della Onlus nata per dar voce ai genitori dei bambini affetti dalla malattia genetica rara e spesso fatale – segue la strada intrapresa dall’agenzia statunitense Food and Drug Administration (FDA), che dallo scorso dicembre ha approvato ‘Spinraza’ (questo il nome del farmaco, ndr) quale trattamento ufficiale per la Sma. La commozione e la gioia in questo momento sono indescrivibili: questo è davvero un momento storico nella lotta contro la malattia genetica rara che fino ad oggi ha mietuto indisturbata innumerevoli vittime in tutto il mondo. Tra qualche settimana le fiale saranno disponibili negli ospedali e verranno rese note le modalità d’accesso alla terapia”.

L’effetto di “Spinraza” è stato dimostrato con uno studio clinico globale randomizzato condotto su 121 pazienti, che hanno ricevuto l’iniezione del farmaco nel fluido che circonda il midollo spinale (il cosiddetto liquido cefalorachidiano): il trial ha valutato la percentuale di pazienti con miglioramento dello sviluppo motorio, come il controllo della testa, la capacità di sedersi, di calciare, rotolarsi, strisciare, stare in piedi e camminare.

“Anche se i dati non sono ancora ufficiali – continua Lauro – nel nostro Paese i bambini che hanno avviato le infusioni attraverso il programma esteso di accesso al farmaco salvavita (Eap), hanno ottenuto risultati davvero incoraggianti, mostrando tangibili segni di miglioramento sotto il profilo motorio, laddove è emerso un maggior controllo dei muscoli della testa e dei movimenti degli arti”. C’è poi un aspetto fondamentale per cui “Spinraza” è considerato un salvavita: il farmaco “riesce a compensare la necessità di una ventilazione permanente e a prevenire la morte nei bambini”.

I risultati più incoraggianti sono stati ottenuti finora nella fascia di età dei neonati da 0 a 6 mesi. La campagna  #facciamolotutti invita ora a donare 2 o 5 euro per raggiungere tre obiettivi prioritari nella lotta alla SMA: ampliare il target dei piccoli pazienti per la somministrazione della terapia; reclutare e potenziare il personale medico specializzato; approntare centri regionali dove effettuare il trattamento per via intratecale (la molecola si assume tramite puntura spinale e prevede il ricovero in day hospital di almeno 24 ore, con cinque iniezioni nei primi sei mesi).

Lo spot è anche un invito ad aprire il dibattito sulle cure innovative, scuotendo l’indifferenza e la diffidenza. “Checco Zalone è straordinario – racconta la barese Anita Pallara, 28 anni, sulla sedia a rotelle da quando ne aveva 3, psicologa e donna piena di energia, affetta da SMA e da sempre in prima linea per far conoscere la malattia – grazie al successo e ai risultati raggiunti con lo spot dell’anno scorso (oltre 7 milioni di visualizzazioni e 250mila euro raccolti), siamo riusciti a ottenere la distribuzione gratuita del farmaco, che ha dimostrato concretamente di prolungare la nostra aspettativa di vita. I fondi della campagna 2017 servono a non tardare l’avvio delle somministrazioni, perché per alcuni bambini aspettare un mese può fare davvero la differenza”.

fonte: interris